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兒童神經母細胞瘤疾病藥品庫

神經母細胞瘤(neuroblastoma，NB)從原始神經嵴細胞演化而來，交感神經鏈、腎上腺髓質是最常見的原發部位。不同年齡、腫瘤發生部位及不同的組織分化程度使其生物特性及臨床表現有很大差異，部分可自然消退或轉化成良性腫瘤，但另一部分病人卻又十分難治，預后不良。在過去的30年中，嬰兒型或早期NB預后

概況
神經母細胞瘤(neuroblastoma，NB)從原始神經嵴細胞演化而來，交感神經鏈、腎上腺髓質是最常見的原發部位。不同年齡、腫瘤發生部位及不同的組織分化程度使其生物特性及臨床表現有很大差異，部分可自然消退或轉化成良性腫瘤，但另一部分病人卻又十分難治，預后不良。在過去的30年中，嬰兒型或早期NB預后有了明顯的改善，但大年齡晚期病人預后仍然十分惡劣。在NB中有許多因素可影響預后，年齡和分期仍然是最重要的因素。

病因
屬胚胎性腫瘤，多位于大腦半球。Shimada分類結合年齡將病理分成4個亞型，臨床分成2組，4個亞型即包括NB（Schwannin少基質型）；GNB混合型（基質豐富型）；GN成熟型和（3NB結節型（包括少基質型和基質豐富型），前3型代表了NB的成熟過程，而最后一型則為多克隆性。對NB而言，細胞分化分為3級，包括未分化、分化不良、分化型；細胞的有絲分裂指數（MKI）也分為低、中、高3級。Shimada分類綜合腫瘤細胞的分化程度、有絲分裂指數和年齡，將NB分為臨床預后良好組（FH）和預后不良組（UFH）。
1.FH包括以下各類：（1）NB，MKI為低中度，年齡<1.5歲。（2）分化型NB，MKI為低度，年齡1.5～5歲。（3）GNB混合型。（4）GN。
2.UFH包括：（1）NB，MKI高級。（2）NB，MKI為中級，年齡1.5～5歲。（3）未分化或分化不良型NB，年齡1.5～5歲。（4）所有>5歲的NB。（5）GNB結節型。

臨床表現
臨床表現與原發部位、年齡及分期相關。65%患兒腫瘤原發于腹腔，大年齡兒童中腎上腺原發占40%，而在嬰兒中只占25%。其他常見部位為胸腔和頸部。約10%病例原發部位不明確。約70%NB在5歲前發病，極少數在10歲以后發病。
1.不同部位的腫塊
最常見的癥狀為不同部位的腫塊。
（1）原發于腹部以腎上腺及脊柱二側交感神經鏈原發多見，一般在腫塊較大時才出現癥狀，可有腹痛、腹圍增大、腰背部飽滿、捫及腫塊、胃腸道癥狀。
（2）原發于胸腔有縱隔壓迫相關癥狀及呼吸道癥狀，如氣促、咳嗽等。
2.晚期表現
患兒常有肢體疼痛、貧血、發熱、消瘦、眼眶部轉移。眼眶部轉移形成具有特征性的熊貓眼，表現為眼球突出、眶周青紫。其他可有高血壓及腫塊部位相關壓迫癥狀，如有椎管內浸潤壓迫時出現運動障礙、大小便失禁等。
3.轉移途徑
NB主要轉移途徑為淋巴及血行。在局限性病變患兒中約35%有局部淋巴結浸潤，血行轉移主要發生于骨髓、骨、肝和皮膚，終末期或復發時可有腦和肺轉移，但較少見。嬰兒病例就診時局限性病變、局限性病變伴有局部淋巴結轉移、播散性病變分別為39%、18%和25%；但在大年齡兒童中分別為19%、13%和68%，也即大年齡患兒就診時多數已處疾病晚期。

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