在ERIVANCE BCC試驗的初步分析中,美國食品藥品監督管理局批準的第一個Hedgehog通路抑制劑維莫德吉在轉移性基底細胞癌(mBCC)和局部晚期BCC (laBCC)中分別顯示30%和43%的客觀緩解率(ORRs)。但是藥物長期使用,可能會對患者機體產生一定的毒性,為此實驗人員測試了它的長期安全性。
實驗通過將104名可測量的晚期基底細胞癌患者接受口服維莫德吉 150 mg,每天一次,直到疾病進展或不可耐受的毒性。主要終點是IRF評估的ORR。次要終點包括ORR、反應持續時間(DOR)、無進展生存期、總生存期(OS)和安全性。
結果顯示,在數據截止時(累計完成后39個月),8名患者正在接受研究藥物(69名患者處于存活隨訪中)。研究者評估的mBCC組的ORR為48.5%(全部部分緩解),laBCC組為60.3%(20名患者完全緩解,18名患者部分緩解)。orr在患者亞組之間具有可比性,包括侵襲性組織學亞型(如浸潤性基底細胞癌)。中位DOR分別為14.8個月(mBCC)和26.2個月(laBCC)。在mBCC隊列中,中位OS為33.4個月,在laBCC隊列中不可估計。不良事件與臨床經驗保持一致。報告了33例死亡(31.7%);沒有一個和維莫德吉有關。
最終憑借數據我們可以得出ERIVANCE BCC試驗的長期更新證明了維莫德吉在晚期BCC患者中的反應持久性、跨患者亞組的療效和可管理的長期安全性。
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